Pracownicy Kliniki prowadzą szeroką działalność naukową.

Wiosną 2016 roku propozycja projektu EPIMARKER o budżecie ponad 10 mln zł,  zgłoszona przez Klinikę Neurologii Dziecięcej WUM została zakwalifikowana do finansowania przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju. W projekcie  oprócz ośrodka WUM biorą udział także Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka, Międzynarodowy Instytut Biologii Molekularnej i Komórkowej,  Instytut Biologii Doświadczalnej im. Nenckiego,  Instytut Biochemii i Biofizyki PAN, oraz partnerzy komercyjni: Centrum Genetyki Genesis, Transition Technologies oraz ELMIKO. 
Celem projektu jest prewencja lekoopornej padaczki oraz powikłań neuropsychiatrycznych padaczki oraz stworzenie narzędzia służącego do oceny ryzyka występowania lekoopornej padaczki, nawrotu napadów po odstawieniu leków oraz rozwoju powikłań neuropsychiatrycznych.

Projekt EPIMARKER - film

W ciągu 12 miesięcy trwania Kliniki, jej pracownicy zostali autorami i współautorami kilkunastu prac publikowanych w renomowanych czasopismach o zasięgu międzynarodowym.

Klinika prowadzi także działalność szkoleniową przed- i podyplomową organizując konferencje naukowe i kursy: I Forum Chorób Rzadkich, kursy "Postępy w diagnostyce i leczeniu chorób układu nerwowego u dzieci".

Aktywnie działa istniejące przy Klinice Studenckie Koło Naukowe Neurologii Dziecięcej.